Vier Millionen warten: Warum Deutschland bei der RNA-Medizin ins Hintertreffen gerät

Irgendwo in Deutschland sitzt heute eine Familie beim Arzt und hört einen Satz, den niemand hören will: Es gibt eine Krankheit, aber keine Behandlung. Rund vier Millionen Menschen in Deutschland leben mit einer sogenannten seltenen Erkrankung – einer Krankheit, von der höchstens fünf von 1000 Menschen betroffen sind. In mehr als 70 Prozent dieser Fälle liegt die Ursache in den Genen. Genau für diese Patientengruppe gilt eine noch junge Technologie als besonders vielversprechend: RNA-basierte Medizin. Doch die Deutsche Akademie der Naturforscher Leopoldina warnt jetzt in einer Stellungnahme: Deutschland hat zwar exzellente Grundlagenforschung, aber keine durchdachte Strategie, um diese Forschung tatsächlich bei Patientinnen und Patienten ankommen zu lassen. Die Wissenschaftsakademie fordert deshalb einen nationalen Plan für Forschung, Zulassung und Produktion in diesem Bereich.

Was ist RNA-Medizin eigentlich?

Die meisten Menschen kennen RNA – ausgeschrieben Ribonukleinsäure – nur aus einem Zusammenhang: den mRNA-Impfstoffen gegen Covid-19. Diese haben das Thema erstmals einem breiten Publikum bekannt gemacht. Doch RNA kann in der Zelle weit mehr als nur als Bauplan für ein Impf-Antigen zu dienen. RNA-Moleküle übertragen genetische Information aus dem Erbgut, sie sind am Aufbau von Eiweißen (Proteinen) beteiligt, und manche von ihnen steuern sogar, wie Erbinformation überhaupt in Proteine übersetzt wird. Weil RNA an so vielen Stellschrauben der Zelle mitwirkt, interessiert sich die Medizin für sie als Werkzeug – nicht nur gegen Viren, sondern auch bei Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, bei Krebs, neurologischen Leiden, Infektionskrankheiten und eben bei seltenen genetischen Störungen.

Was RNA dabei so besonders macht, erklärt Professor Jörg Vogel, Direktor des Helmholtz-Instituts für RNA-basierte Infektionsforschung (HIRI) in Würzburg und Sprecher der Leopoldina-Arbeitsgruppe „RNA-basierte Therapien“: „RNA ist ein vielseitiges Werkzeug: RNA-Moleküle sind nach bekannten Regeln chemisch aufgebaut, sodass dieselbe Technologie bei vielen verschiedenen Krankheiten eingesetzt werden kann – von seltenen Gendefekten bis zu weit verbreiteten Volkskrankheiten.“ Anders gesagt: Wer einmal versteht, wie man RNA-Moleküle gezielt baut und in Zellen einschleust, kann dieses Prinzip theoretisch auf viele unterschiedliche Erkrankungen übertragen – ein Baukasten-Prinzip, das bei klassischen Medikamenten so nicht funktioniert.

Wo hakt es zwischen Labor und Patientenbett?

Genau hier liegt laut Leopoldina das Problem. Deutschland verfügt über starke Grundlagenforschung und hohe Expertise in Biomedizin und Nukleinsäure-Chemie, so Vogel. Doch zwischen einer vielversprechenden Entdeckung im Labor und einem zugelassenen Medikament am Krankenbett liegt ein langer, komplizierter Weg – die sogenannte translationale Forschung, also die Übersetzung wissenschaftlicher Erkenntnisse in anwendbare Therapien. Vogel fordert, dass Ausbildung, Forschung, diese Übersetzungsarbeit, Zulassungsregeln und Produktion künftig enger miteinander verzahnt werden müssten, damit das Potenzial tatsächlich bei Patienten ankommt.

Die Leopoldina-Stellungnahme mit dem Titel „RNA-based Medicine: Approaches, Potential and Challenges“ wurde von einer interdisziplinären Arbeitsgruppe aus Mikrobiologie, Biochemie, Pharmazie, Immunologie, Medizin und medizinischer Ethik erarbeitet. Für eine nationale Strategie schlägt die Akademie mehrere Bausteine vor:

Diese Punkte klingen technisch, haben aber einen sehr konkreten Hintergrund: Wenn eine Therapie nur für eine kleine Gruppe von Patienten mit einer seltenen Erkrankung entwickelt wird, lohnt sich der Aufwand wirtschaftlich kaum nach klassischen Maßstäben. RNA-Technologie soll genau hier helfen, weil sie – siehe Baukasten-Prinzip – flexibler und gezielter auf kleine Patientengruppen zugeschnitten werden kann als viele herkömmliche Medikamente.

Wer zahlt, wenn die Therapie teuer ist?

Mit der technischen Möglichkeit wächst allerdings auch eine unbequeme Frage: Wer bekommt Zugang zu diesen neuen Therapien, und wer bezahlt sie? Die Medizinethikerin Professorin Emerita Claudia Wiesemann, Mitglied der Leopoldina-Arbeitsgruppe, bringt es so auf den Punkt: „Medizinischer Fortschritt wirft auch Gerechtigkeitsfragen auf – etwa, wer Zugang zu diesen neuen Therapien erhält und wie sie solidarisch finanziert werden können.“ Sie warnt davor, Menschen mit seltenen Erkrankungen zu benachteiligen, nur weil deren Behandlung auf den ersten Blick teuer erscheint. Zudem brauche es engen Austausch zwischen Forschenden und Patientenorganisationen, und überzogene Heilungshoffnungen müssten sachlich eingeordnet werden – aktuelle Entwicklungen in der Forschung sollten transparent und verständlich erklärt werden, so Wiesemann.

Diese Abwägung zwischen Hoffnung und Realismus zieht sich durch die gesamte Stellungnahme. Einerseits eröffnet die RNA-Technologie echte neue Wege für Menschen, für deren Erkrankung es bislang schlicht keine Behandlung gab. Andererseits bestehen berechtigte Sorgen: über die Kosten solcher hochspezialisierten Therapien, über mögliche Nebenwirkungen und darüber, ob das Gesundheitssystem solche Angebote auf Dauer solidarisch finanzieren kann. Die Leopoldina verlangt deshalb, dass faire Teilhabe, Bezahlbarkeit und öffentliches Vertrauen von Anfang an mitgedacht werden – nicht erst, wenn die ersten Therapien marktreif sind.

Warum jetzt der Zeitpunkt für einen Plan ist

Dass die Debatte ausgerechnet jetzt an Fahrt aufnimmt, hat einen einfachen Grund: Die Covid-19-Impfstoffe haben gezeigt, wie schnell RNA-basierte Verfahren von der Idee zur Massenanwendung kommen können, wenn Forschung, Zulassung und Produktion zusammenspielen. Genau dieses Zusammenspiel fehlt laut Leopoldina für die vielen anderen möglichen Anwendungsfelder noch – von Krebstherapien bis zu seltenen Erbkrankheiten. Die Stellungnahme versteht sich dabei nicht als politische Vorgabe: Die Leopoldina berät als unabhängige Wissenschaftsakademie, entscheiden müssen am Ende demokratisch legitimierte Politikerinnen und Politiker.

Für die vier Millionen Menschen in Deutschland, die mit einer seltenen Erkrankung leben, bleibt die Frage vorerst offen, wie schnell aus Grundlagenwissen tatsächlich eine Behandlung wird, die sie erreicht. Die Bausteine für eine Antwort liegen laut Leopoldina bereits vor – ob sie auch zusammengefügt werden, ist eine Frage, die nun in der Wissenschaftspolitik entschieden werden muss.